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美国科学家团队发现CRISPR/Cas9技术可以有效纠正人类遗传致病突变,但Cas9脱靶后会造成染色体大片段的高频率删除,可能导致一些未知的结果,研究成果于2020年10月29日在《细胞》上在线发表。研究人员招募1名失明患者作为捐精者,该患者的精子中与视网膜色素变性相关的EYS基因携带纯合G缺失突变,因此,研究学者设计针对该突变父系EYS基因的sgRNA,构建CRISPR/Cas9基因编辑载体,并在该精子受精时注入。研究结果表明,在人类胚胎细胞中父系染色体上的致病性突变得到有效纠正,这种修饰由于不需要引入外源核酸,且仅限于人类群体中已经存在的等位基因,将比其他方法具有更大的优势,但是在Cas9脱靶后会造成染色体的大面积甚至整个丢失,而且这种染色体丢失非常频繁,可能导致一些未知的结果。(来源:《细胞》)
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